光免疫療法に関する独占的ライセンスのもと、がん細胞に対し選択性に優れたがん治療法の開発を進める楽天メディカル社（本社：アメリカ カリフォルニア州 サンマテオ、会長兼最高経営責任者: 三木谷 浩史）は、本日厚生労働省より、ASP-1929が、頭頸部がん患者に対する治療として、先駆け審査指定制度*の対象品目に指定されたことをお知らせいたします。
ASP-1929は、先駆け審査対象品目の指定要件である、治療薬の画期性、対象疾患の重篤性とその疾患に対する極めて高い有効性、そして世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制の4点がいずれも認められました。今回の指定では、国内での第Ⅰ相、及び米国第Ⅰ/Ⅱa相試験の解析結果が使用されました。これらの試験では全奏効率において臨床的に意味のある改善が見られ、頭頸部がん患者集団で現在利用可能な標準治療の過去データと比較して、生存期間が改善する可能性が示されています。
今回の指定を受け三木谷 浩史は、次のように述べました。「私たちのもとに、多くの患者さんから治療を待ちわびているというご連絡が日々届きます。そのような声に対して、希望の光となるご報告ができることを嬉しく感じます。今回の指定は、頭頸部がんの患者さんに革新的な治療薬を届けるための大きな一歩となりました。本制度で定められたプロセスを確実にこなすことで、一日でも早く、そして一人でも多くの患者さんに、この治療法を届けることを目指していきます」
ASP-1929は、再発頭頸部扁平上皮がんの治療法として2018年に米国食品医薬品局（FDA）からファストトラック指定を受けております。楽天メディカル社は、「ガン克服。生きる。」をミッションに掲げ、引き続き頭頸部がんにおける「ASP-1929」を用いた光免疫療法の開発を加速させていきます。
*先駆け審査指定制度とは、平成26年6月17日に、厚生労働省が発表した「先駆けパッケージ戦略」の重点施策の一つです。世界に先駆けて日本で開発された革新的な医薬品及び医療機器等について、早期の治験段階等の評価で有用性が見込まれるものに対し本制度の対象品目として指定され、早期実用化を目指し優先的な相談・審査プロセスが適応されます。
楽天メディカル社について
楽天メディカル社（本社：アメリカ カリフォルニア州 サンマテオ）は、独占的ライセンスを有する後期開発段階にある光免疫療法（PIT）プラットフォームをもとにした、がん細胞に対し選択性に優れた治療法を開発している民間出資のバイオテクノロジー企業です。私たちは、がんを克服するというミッションのため、治療法の研究開発から世界中のがん患者さんへ治療法を届けるまでを一貫して実現することを目指しています。 楽天メディカルジャパン株式会社は、楽天メディカルの日本法人です。
光免疫療法（PIT；Photoimmunotherapy）について
2013年以来、楽天メディカル社は、光免疫療法プラットフォームを用いた新しいがん治療法を開発してきました。光免疫療法は、抗体によりがん細胞を選択的に標的化し、レーザーによってがん細胞を速やかに壊死させる治療法です。これは、生物学と物理学の双方のメカニズムを組み合わせた革新的な方法です。がん細胞を正確かつ迅速に壊死させる一方で、正常組織にはわずかな影響しか及ぼしません。楽天メディカル社は、単独療法および他の薬剤との併用療法の臨床試験を行い、製品化を目指します。
ASP-1929光免疫療法について
セツキシマブとIRDye®700DX の複合体であるASP-1929は、頭頸部がん、食道がん、肺がん、結腸がん、すい臓がんなど様々な種類の固形がんに発現するがん抗原、上皮成長因子受容体（EGFR）を標的とします。ASP-1929は、がん細胞と結合後、独占的ライセンスをもつレーザー機と光ファイバーにより照射された赤色光により、局所的に活性化されます。この治療法は、周囲の正常な組織ではなく、がん細胞を標的としています。
ASP-1929は、未承認薬であり、実際に治療を受けることはまだ出来ません。現在、国内外において「頭頸部がん」「食道がん」の患者さんを対象に臨床試験が実施されています。
フォワード・ルッキング・ステートメント(将来予想に関する記述)
このプレスリリースに含まれる表現は、1995年米国民事証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）セーフ・ハーバー条項にある将来の見通しに関する声明に相当します。同声明は、様々なリスクや不確定要素、仮定を含むため、楽天メディカル社の事業計画および結果は、本声明で想定された結果や公開された予想と異なる場合があります。「将来の見通し」に関する声明では、ASP-1929のような当社製品に関連するサービスの商業化、その他の規制、販売承認の取り組みに関する情報を含みます。製品の販売承認や商業的成功は、達成されない場合もあります。将来の見通しに関する表明は、潜在的な利益、ASP-1929の有効性と安全性、薬事申請状況を示します。このような声明では、「予期する」、「信じる」、「希望する」、「推定する」、「見通す」、「期待する」、「意図する」、「可能性のある」、「場合がある」、「提案する」、「計画する」、「戦略を立てる」、「するであろう」、「する」などの表現が使われ、いずれも現在の当社の信念に基づいて用いられます。さらに、このプレスリリースでは治験データに関する意見を述べる上で、「重要な」、「注目すべき」、「異常な」というような表現が使用されます。継続的である治験研究は、様々なリスクや不確定要素を含み、特にASP-1929製造段階での問題、安全性に関わる有害事象の発生、治療効果が見込めない状況など、合理的なもの、不合理的なものを含め様々なリスク、不確定要素に左右されることがあります。そのため、規制当局による承認やASP-1929の商業化の不確定要素を含め、実際の結果が公開された情報と異なる場合があります。当社は、準拠法で義務付けられた範囲を除き、新しい情報が得られたかどうか、将来何らかの展開または出来事が生じたかどうか、仮定に変化が見られたかどうか、将来予想に関する記述に影響する要因に変化があったかどうか、もしくはその他の理由の如何によらず、将来予想に関する本記述あるいは、他の記述を公式に改定する義務を負いません。当社が1つ以上の将来予想に関する記述を改定する場合も、その改定が、あるいはその他の将来予想に関する記述が、さらに改定されると推論すべきではありません。
